Producto de terapias avanzadas que combina edición genómica y bioingeniería tisular, elegido medicamento huérfano para la piel de mariposa
La designación como medicamento huérfano por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA), tiene ventajas como recibir una autorización de comercialización durante 10 años, disponer de protocolos de asistencia y consejo científico gratuitos, y la exención de pagos para la designación, entre otras.
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